肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS），俗稱“漸凍癥”，被世界衛(wèi)生組織列為五大絕癥之一。這是一種罕見(jiàn)進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，主要影響皮層、腦干和脊髓中的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元，最終導(dǎo)致活動(dòng)能力、肌肉控制能力、語(yǔ)言能力以及呼吸能力喪失。偉大的物理學(xué)家斯蒂芬·霍金是漸凍癥的典型代表。

　　霍金曾在有關(guān)干細(xì)胞的紀(jì)錄片中表示，“醫(yī)學(xué)界的新時(shí)代已經(jīng)近在眼前，新時(shí)代里，人體任何疾病都可醫(yī)治，全靠我們體內(nèi)那些擁有異能的細(xì)胞，它們叫干細(xì)胞。”干細(xì)胞具有強(qiáng)大的再生修復(fù)、增殖分化能力，又被譽(yù)為“萬(wàn)能細(xì)胞”，科學(xué)家們也在持續(xù)探索研究用干細(xì)胞來(lái)治療漸凍癥。

　　還記得2014年那場(chǎng)風(fēng)靡全球的“冰桶挑戰(zhàn)”嗎？世界各國(guó)明星都參與到了“冰桶挑戰(zhàn)”中，為“漸凍癥”科學(xué)研究籌集經(jīng)費(fèi)。近期，哈佛大學(xué)干細(xì)胞先驅(qū)籌集9億元研發(fā)治療方案，應(yīng)戰(zhàn)漸凍癥。QurAlis公司B輪融資獲得了多家知名機(jī)構(gòu)8800 萬(wàn)美元的投資，使公司募集資金總額達(dá)到1.355億美元（約9.317億人民幣）。這些投資主要用于細(xì)胞藥物研發(fā)，旨在“治愈" 肌萎縮性脊髓側(cè)索硬化癥。

　　目前，干細(xì)胞治療漸凍癥進(jìn)展已經(jīng)取得一定成果。近日，意大利諾瓦拉東皮埃蒙特大學(xué)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)系神經(jīng)科肌萎縮側(cè)索硬化中心的研究人員在《細(xì)胞治療》（CYTOTHERAPY）上發(fā)表了研究論文，間充質(zhì)干細(xì)胞移植可明顯延長(zhǎng)肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）患者的長(zhǎng)期生存期。

　　這項(xiàng)事后分析旨在闡述間充質(zhì)干細(xì)胞在ALS中的潛在長(zhǎng)期作用，分析是基于該研究小組在2002年和2006年對(duì)ALS患者進(jìn)行的兩項(xiàng)1期臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)。在這兩次連續(xù)的1期前瞻性、開(kāi)放性、初步臨床試驗(yàn)中，研究人員共招募了19名ALS患者。

　　在整個(gè)患病期間，研究人員對(duì)病人進(jìn)行了跟蹤隨訪。并針對(duì)每個(gè)患者，研究人員使用ENCALS生存預(yù)測(cè)模型來(lái)計(jì)算診斷時(shí)的預(yù)期生存。然后，將預(yù)測(cè)的疾病持續(xù)時(shí)間與觀察到的存活率進(jìn)行比較。結(jié)果顯示，使用ENCALS模型，研究人員預(yù)測(cè)到了1例患者的短期存活、3例患者的中期存活、3例患者的長(zhǎng)期存活和12例患者的極長(zhǎng)期存活。

　　整個(gè)組的預(yù)測(cè)和觀察生存期之間的差異是顯著的，證明平均預(yù)測(cè)生存期為70.79個(gè)月(標(biāo)準(zhǔn)差[SD]，27.53)，實(shí)際的平均觀察生存期為118.8個(gè)月(標(biāo)準(zhǔn)差，89.26) (P = 0.016)。換句話來(lái)說(shuō)，相當(dāng)于把生存期從不足6年提升到了10年，數(shù)據(jù)讓人驚艷！

　　迄今為止，19名患者中還有4名患者仍然健在。作者認(rèn)為該研究代表了對(duì)ALS患者的間充質(zhì)干細(xì)胞移植存活率的首次非常長(zhǎng)期的分析（最長(zhǎng)長(zhǎng)達(dá)20年），表明間充質(zhì)干細(xì)胞治療會(huì)減緩ALS的進(jìn)展，并提高存活率。

　　隨著更多的相關(guān)研究持續(xù)，或許在不久的將來(lái)，干細(xì)胞將讓漸凍癥不再是絕癥。

　　本文為科普性知識(shí)，僅供學(xué)習(xí)、交流，請(qǐng)勿用于商業(yè)用途。

　　參考資料：

　　1、新一輪ALS“冰桶挑戰(zhàn)”來(lái)襲！哈佛干細(xì)胞先驅(qū)籌集9億元應(yīng)戰(zhàn) 冉珊 動(dòng)脈網(wǎng) 2023-03-27

　　2、Effect of mesenchymal stromal cell transplantation on long-term survival in amyotrophic lateral sclerosis, CYTOTHERAPY,2023.3.15

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